Escaladores de montaña de Manalapan citados para la recaudación de fondos de Duchenne

MANALAPAN, NJ — Tres personas, incluidos dos residentes de Manalapan, escalaron una montaña para recaudar fondos para un nuevo ensayo clínico para tratar la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno progresivo que afecta a unos 300 000 niños en todo el mundo.

Jim Raffone y Joseph Russo de Manalapan, así como Matthew Scarfo, escalaron el Monte Everest por la causa a principios de este año y fueron reconocidos en una presentación de banderas por parte del representante Chris Smith, republicano de Manchester, en el Día Mundial de Concientización sobre Duchenne el miércoles en Washington. , corriente continua

El nuevo tratamiento en etapa clínica respaldado por la organización sin fines de lucro de la Familia Raffone, JAR of Hope, utiliza la terapia con células madre del revestimiento del cordón umbilical, que se deriva de la sangre del cordón umbilical y ha demostrado ser eficaz en el tratamiento de más de 70 enfermedades, incluidas la leucemia, la enfermedad de células falciformes y el linfoma. , dijo un comunicado de prensa de la oficina de Smith.

"Chris Smith nos presentó por primera vez la idea de los efectos curativos de las células madre del cordón umbilical, y seguimos decididos y optimistas de que este estudio único nos ayudará a lograr avances para los niños que sufren de Duchenne", dijo Raffone, quien fundó JAR of Hope en 2013 cuando a su hijo de 4 años, James Anthony, le diagnosticaron distrofia muscular de Duchenne.

El miércoles, Smith y el equipo de escalada llegaron a la cima del edificio del Capitolio de EE. UU. en un recorrido por el domo dirigido por Smith, además de recibir banderas estadounidenses ondeando sobre el Capitolio en su honor, dijo la oficina de Smith en el comunicado de prensa.

"El lanzamiento de este nuevo ensayo clínico que aprovecha el poder de la terapia con células madre trae nuevas esperanzas para los niños con Duchenne a medida que continuamos esforzándonos por curar esta enfermedad devastadora", dijo Smith, autor de la Ley Terapéutica e Investigación de Células Madre de 2005 que creó , por primera vez en la historia, un programa nacional de células madre de sangre del cordón umbilical.

En la reunión del miércoles, Smith y Raffone también discutieron los próximos pasos para asegurar más fondos para el estudio, incluidas reuniones con las agencias federales apropiadas, como los Institutos Nacionales de Salud, así como la búsqueda de fondos a través del proceso de asignaciones del Congreso.

La distrofia muscular de Duchenne, que actualmente no tiene cura, causa una pérdida tanto de la función muscular como de la independencia con una tasa de mortalidad del 100 por ciento que ocurre generalmente en la adolescencia tardía o principios de los 20, dijo la oficina de Smith.

Raffone ha participado en todo tipo de desafiantes esfuerzos de recaudación de fondos, como caminar hasta Washington, boxear en Atlantic City y correr maratones. Completó algunas de las carreras más duras del planeta, desde una carrera de siete días y 171 millas por el desierto hasta una caminata de 12 días por Nueva Zelanda y Australia. Es dueño de seis récords mundiales en su grupo de edad, todo para apoyar la recaudación de fondos para encontrar una manera de luchar contra Duchenne, dicen artículos de noticias sobre él.

La Ley de Investigación y Terapéutica de Células Madre de Smith estableció el programa nacional de células madre de la sangre del cordón umbilical, conocido como el Inventario Nacional de Células Madre de la Sangre del Cordón, diseñado para recolectar, derivar, tipificar y congelar mejor las unidades de sangre del cordón umbilical para la investigación y el trasplante a pacientes a fin de mitigar e incluso curar enfermedades graves, dijo la oficina de Smith.

Smith, quien ha trabajado con la Familia Raffone durante años para crear conciencia y aumentar los fondos federales para los tratamientos de Duchenne, dijo que el tan esperado ensayo con células madre "marca un gran paso adelante hacia la atención potencial para salvar la vida de los pacientes a medida que los científicos continúan estudiando y comprender mejor los efectos regenerativos de las terapias con células sanguíneas del cordón umbilical".